一个意大利研究团队针对一种名为颅缝早闭的疾病，开发出一种颇具前景的治疗策略。

该病症以婴儿头颅骨缝过早融合为特征。

治疗的关键在于一种通过纳米颗粒递送的“基因沉默剂”，并将其整合进一种3D打印的水凝胶中，从而实现局部、微创的治疗。

在许多病例中，最严重的颅缝早闭形式是由FGFR2基因突变引起的，该基因负责调节骨骼生长。

当此基因功能失常时，颅缝会过早骨化，阻碍大脑正常发育，并导致颅骨及面部的严重畸形，以及呼吸、听觉和视觉障碍。

目前，像克鲁宗综合征这样的疾病，只能通过有创手术进行治疗，这些手术需要在出生后几个月内进行，并在整个童年时期反复实施。

而这项仍处于临床前阶段的新方法，旨在实现不同的目标：在分子起源上纠正问题，无需大型外科手术。

由来自罗马天主教圣心大学及杰梅里综合校区的万达·拉坦齐教授协调的团队，多年来一直致力于理解这些细胞机制。

他们最新的研究成果是开发出一种被称为siRNA的小干扰分子，它能够专门“沉默”突变版的FGFR2基因。

该意大利团队提出的问题是如何将这种基因解决方案递送到正确的细胞，并使其效果随时间持续。

这正是纳米技术和3D打印发挥作用的地方。

在发表于《再生生物材料》杂志的第二项研究中，团队将siRNA整合到生物相容性PLGA纳米颗粒中，这种颗粒作为控释系统在医疗应用中已被广泛使用。

这些纳米颗粒被包埋于一种可注射的水凝胶中，这种水凝胶可以通过经皮方式导入，并适应待治疗的骨缺损部位。

该水凝胶利用3D打印制造，这使得其几何形状得以精确控制。

一旦植入，该系统会逐渐释放基因沉默剂，其效果可持续长达20天，并将突变基因的活性降低高达90%。

关于科学团队未来的计划，他们表示将需要在动物模型上进行研究，随后进行人体安全性和有效性的临床试验。

这一过程通常需要数年的开发和监管批准。

如果在临床前阶段一切顺利，可以合理地预计，首个临床试验可能在接下来五年内开始。